Спінраза вводиться інтратекально (болюсною ін’єкцією протягом від 1 до 3 хвилин з використанням голки для спінальної анестезії). За необхідності використовується наркоз, а також ультразвук для контролю введення.

Спінраза – це перший у світі препарат для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з “резервного” гена SMN2 з використанням так званих антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогресування захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.

Наприкінці 2021 року в Росії було схвалено препарат “Золгенсма” виробництва компанії AveXis (група Novartis). Він відрізняється від “Спінрази” і “Рісдіпламу” тим, що достатньо всього однієї ін’єкції у вену. Він доставляє потрібний ген у клітину за допомогою спеціального вірус-вектора і виліковує дитину.